在2月28日国际罕见病日到来之际，中华医学会神经病学分会、中国医疗保健国际交流理事长联合公布了中国首部《多发性硬化患者存活报告(2018)》。这是中国首个覆盖全国范围，以患者角度抵达的多发性硬化患者调研，涵括患者基本特征、疾病特征、医疗情况、心理开销及经济负担五大方面。

中青年为主要发作人群我国预计大约有3万名多发性硬化患者，发作高峰年龄为20-40岁，因神经功能损毁主要展现出为感觉障碍、肢体运动障碍、疲惫和均衡障碍，其他症状还包括：视力上升、头晕、复视、疼痛、膀胱或直肠功能障碍等。调研表明，我国多发性硬化患者中83%为发作减轻型患者，58%的患者每年发作1次。这些患者平均值最少有一个神经功能残疾，并随着病程残疾程度渐渐减轻。

50%发作减轻型患者有可能进展为神经性进展型，疾病进展平均值只需6.6年。神经性进展型患者的行动能力相当严重损毁，平均值行驶能力将近100米距离。

河北医科大学第二医院副院长郭力教授认为：我国多发性硬化患者转入进展阶段时间较欧美患者较早于，有可能与患者在发作期指出严重症状可不出院，以及缺少规范化疗有关，只有尽早规范化疗才能使患者取得更佳肾功能。半数患者无法被立刻发病我国多发性硬化患者发病周期长，47%的者无法被立刻发病，38%的患者被复发视神经脊髓炎、血管病、眼科疾病等。疾病修正化疗(DMT)是国内外指南及共识引荐的缓解期标准化疗药物，可有效地减少发作、减缓残疾进展，在欧美DMT使用率已多达86%。

调研说明了中国的DMT使用率仅有10%，高达60%的患者在缓解期自由选择不拒绝接受化疗。对比其他地区，欧美多发性硬化的DMT化疗药物多达16种，而我国治疗率较低，药物自由选择较少，目前仅有2种。

31%患者由于药费太贵而自由选择退出化疗。专家敦促中国多发性硬化必须规范医疗方案、竖立标准化疗观念，并更进一步推展新药可及性，提高疾病肾功能。

疾病负担重敦促入医保61%的多发性硬化患者，每次因发作住院产生的医疗费用在10000元以上;大约80%的患者在住院及门诊时必须家人陪护，18%的患者家人因照料患者而退出工作。中华医学会神经病学分会主任委员、北京协和医院神经病学系主任崔丽英教授明确提出：多发性硬化每次发作产生的住院治疗费用较高，患者家庭的经济压力也较为大，而用于标准化疗药物可减少患者发作次数，但这些药物必须长年服用。

因此，我们也敦促各方一起希望，使标准化疗药物早日转入医保，让更加多患者能拒绝接受化疗。赛诺菲中国副总裁、特药事业部总经理吴清漪也认为，国内首部多发性硬化患者调研报告布，有助提升社会对疾病的关注度、推展规范化医疗、并为完备社会保障获取依据。

未来，我们将之后与政府、学会等各方合作伙伴共同努力，提高中国多发性硬化及其他罕见病用药的可及性。

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